Cystická fibróza: Existujúce liečivo môže zlepšiť funkciu pľúc
Vedci tvrdia, že liek, ktorý je už na trhu, môže pomôcť ľuďom postihnutým cystickou fibrózou.
Amfotericín, ktorý je antifungálnym liekom, môže podľa nedávnej štúdie pomôcť ľuďom s cystickou fibrózou bojovať proti chronickým bakteriálnym infekciám pľúc, ktoré sa pri tomto ochorení vyskytujú obvykle.
"Skutočne vzrušujúcou správou je, že amfotericín je liek, ktorý je už schválený a dostupný na trhu," uviedol Martin D. Burke, Ph.D., vedúci štúdie a profesor chémie na University of Illinois v Champaign.
Táto štúdia, ktorá sa objavuje v časopise Nature, nastiňuje povzbudivé zistenia vedcov.
Tím použil pľúcne tkanivo od ľudí, ktorí majú cystickú fibrózu, ako aj zvieracie modely cystickej fibrózy, aby zistili, ako bude liek ovplyvňovať zmeny v tkanive.
Zistili, že amfotericín vyvolal zmeny v pľúcnom tkanive.
Tieto zmeny súvisia so zlepšenou funkciou pľúc a zahŕňajú obnovenie hladín pH, zvýšenú antibakteriálnu aktivitu a zlepšenú viskozitu.
Okrem toho vysvetlili, že ľudia môžu tento liek podávať priamo do pľúc, čo by malo znižovať vedľajšie účinky.
Cystická fibróza v skratke
Cystická fibróza je prítomná pri narodení. Tí, ktorí majú tento stav, majú chybný proteín, ktorý ovplyvňuje bunky, tkanivá a žľazy, ktoré vytvárajú hlien a pot.
Pri cystickej fibróze sa v postihnutých orgánoch môže hromadiť zhrubnutý hlien. To môže viesť k poškodeniu alebo infekciám v týchto oblastiach, ktoré môžu byť životu nebezpečné.
Môže tiež viesť k zápalu, ktorý môže spôsobiť problémy v orgánoch, ako sú pľúca alebo pankreas.
Zatiaľ čo cystická fibróza môže postihnúť rôzne orgánové systémy, napríklad tráviaci trakt, cystická fibróza v pľúcach môže spôsobiť najťažšie komplikácie.
Hustý hlien môže spôsobiť vážne problémy v pľúcach človeka, pretože spôsobuje nielen problémy s dýchaním, ale môže tiež viesť k chronickým bakteriálnym infekciám.
Liečba je k dispozícii, ale nefunguje pre každého. Je to spôsobené tým, že ľudia majú rôzne typy mutovaných proteínov a niektorí ľudia nevytvárajú vôbec žiadne proteíny, čo môže lekárom sťažiť alebo znemožniť liečbu.
Ľudia s cystickou fibrózou často používajú liečebné techniky, ktoré zahŕňajú uvoľnenie hlienu a môžu sa naučiť rôzne spôsoby dýchania a kašľa. Niektorí ľudia užívajú predpísané lieky, napríklad bronchodilatanciá a riedidlá hlienu.
Primárnym cieľom liečby je čo najviac spomaliť progresiu pľúcnych ochorení. Tu môže prísť na rad amfotericín.
Prečo môže pomôcť fungicídny liek
Prof. Burke poznamenal, že amfotericín má potenciál pôsobiť na všetkých ľudí s cystickou fibrózou bez ohľadu na to, aký typ mutácie majú; môže fungovať, aj keď tento proteín chýba.
"Namiesto toho, aby sme sa pokúsili upraviť proteín alebo vykonať génovú terapiu - druhá z nich ešte nie je účinná v pľúcach, používame náhradu malej molekuly, ktorá môže vykonávať funkciu kanála chýbajúceho alebo chybného proteínu."
Martin D. Burke
Liečba by bola obzvlášť cenná pre 10 percent ľudí s cystickou fibrózou, ktorí netvoria ovplyvnený proteín vôbec - v súčasnosti títo ľudia nereagujú na žiadnu dostupnú liečbu.
Vedci musia vykonať oveľa viac výskumu a uskutočniť klinické klinické skúšania liekov s cieľom overiť tieto zistenia skôr, ako lekári ponúknu túto liečbu ľuďom s cystickou fibrózou.
