Parkinsonova choroba: Nová molekula môže zastaviť nervové poškodenie
Parkinsonova choroba je neurodegeneratívny stav charakterizovaný príznakmi ako tremor, porucha rovnováhy a spomalenie pohybu. Nový výskum zo Španielska však možno našiel spôsob, ako zastaviť a dokonca zvrátiť neurálnu degeneráciu špecifickú pre tento stav.
Údaje z Národných inštitútov zdravia (NIH) naznačujú, že približne 50 000 ľudí dostane v USA každý rok diagnózu Parkinsonovej choroby.
Pokiaľ ide o jej celosvetovú prevalenciu, štúdie preukázali, že Parkinsonova choroba postihuje jedno percento populácie vo veku 60 rokov a viac a je to druhý najčastejšie diagnostikovaný neurodegeneratívny stav.
Aj keď príčiny tohto stavu zostávajú nejasné, jeho vývoj súvisí s určitými toxickými mechanizmami, ktoré sa v mozgu usadzujú. Jedným z hlavných mechanizmov je tvorba agregátov známych ako „Lewyho telieska“, ktoré narúšajú normálnu činnosť nervových buniek.
Tieto agregáty sú vyrobené z proteínu nazývaného „alfa-synukleín“. Aj keď vedci vedia, že alfa-synukleín hrá dôležitú úlohu pri Parkinsonovej chorobe, ako aj pri rôznych formách demencie, zostáva nejasné, ako sa vyrába v tele a akú rolu hrá v zdravom mozgu.
Chápeme však, že pôsobenie na alfa-synukleín by mohlo zastaviť zhoršenie motorických funkcií, ku ktorému dochádza pri Parkinsonovej chorobe.
Tím vedcov z Universitat Autònoma de Barcelona v Španielsku nedávno identifikoval špeciálnu molekulu, ktorá nielen blokuje neurodegeneráciu, ale ju môže aj zvrátiť.
Štúdia, ktorá sa nachádza v dokumente PNAS, načrtáva metódy, ktoré vedci použili na nájdenie tejto molekuly s názvom SynuClean-D a na začatie testovania jej účinnosti a bezpečnosti.
Objav SynuClean-D
Vedci naskenovali viac ako 14 000 molekúl a hľadali špecifickú vlastnosť: molekuly, ktoré by boli schopné zabrániť spojeniu alfa-synukleínu v agregátoch.
Použitím nových metód skríningu molekúl a analýzy ich vlastností vedci nakoniec identifikovali SynuClean-D, ktorý pôsobí ako inhibítor agregácie.
V ďalšom kroku tiež testovali molekulu in vitro, aby zistili, či by bolo efektívne a bezpečné použitie v kultúrach ľudských nervových buniek. Keď bol tento krok jasný, tím sa rozhodol otestovať aj SynuClean-D in vivo - v teste Caenorhabditis elegans červ, ktorý sa často používa pri výskume Parkinsonovej choroby.
C. elegans je dobrým modelom pre Parkinsonovu chorobu, pretože exprimuje alfa-synukleín vo svale alebo v určitých nervových bunkách - konkrétne dopaminergné neuróny, ktoré syntetizujú hlavný neurotransmiter dopamín.
Tieto typy neurónov sa tiež podieľajú na odosielaní správ, ktoré regulujú pohyblivosť, takže keď je ich aktivita inhibovaná agregátmi alfa-synukleínu, je tiež narušená schopnosť jednotlivca pohybovať sa.
Vedci použili dva C. elegans modely Parkinsonovej choroby v súčasnej štúdii. Po podaní SynuClean-D červom v potrave vedci zistili, že bráni alfa-synukleínu v lepení, chránil zvieratá pred nervovou degeneráciou a zvyšoval ich pohyblivosť.
Vedci v budúcnosti dúfajú, že ich súčasné zistenia umožnia vývoj cielenejšej liečby neurodegeneratívnych stavov.
„Zdá sa, že všetko naznačuje, že molekula, ktorú sme identifikovali, SynuClean-D, môže v budúcnosti poskytovať terapeutické aplikácie na liečbu neurodegeneratívnych chorôb, ako je Parkinsonova choroba.“
Koordinátor štúdie, Salvador Ventura
