Nová skúmaná liečba by mohla obnoviť mozgové bunky v Parkinsonovej chorobe
Séria klinických štúdií testovala experimentálnu liečbu Parkinsonovej choroby, ktorá využíva nový prístup: podávanie lieku priamo do mozgu implantovanými portami. Vedúci vedci sa domnievajú, že to môže byť prelomová terapeutická stratégia pre neurologické stavy.
V novej sérii štúdií, ktorá vyvrcholila otvoreným pokusom (kde si účastníci boli vedomí toho, akú liečbu dostanú), začali vedci testovať účinnosť novej liečby Parkinsonovej choroby - a spôsobu jej podania.
Súdny proces navrhol a uskutočnil veľký tím vedcov z rôznych inštitúcií vo Veľkej Británii a Kanade, vrátane University of Bristol a Cardiff University vo Veľkej Británii a University of British Columbia vo Vancouveri v Kanade.
V štúdii sa vedci zamerali na obnovenie degradujúcich mozgových buniek produkujúcich dopamín u ľudí, ktorým lekári diagnostikovali Parkinsonovu chorobu.
Pretože dopamín je neurotransmiter, ktorý pomáha regulovať kontrolu a pohyblivosť tela, zhoršená produkcia dopamínu - v dôsledku zmien v mozgových bunkách, ktoré ho uvoľňujú - vedie k motorickým príznakom charakterizujúcim Parkinsonovu chorobu.
Vedecký tím, ktorý uskutočnil súčasný pokus, sa rozhodol vyskúšať a rehabilitovať tieto mozgové bunky zvýšením hladín neurotrofického faktora odvodeného od gliálnych bunkových línií (GDNF), čo je typ proteínu, ktorý podporuje zdravie neurónov.
V študijnom dokumente uvádzajúcom výsledky - ktorý sa nachádza v dokumente Journal of Parkinson’s Disease - vedci vysvetľujú, že testovali nielen novú terapiu, ale aj inovatívnu metódu podávania - prostredníctvom portu, ktorý implantovali do lebky.
Veľmi povzbudivé výsledky
Výskumný tím spočiatku uskutočňoval malú pilotnú štúdiu so šiestimi účastníkmi - všetci žijúci s Parkinsonovou chorobou - ktorých hlavným cieľom bolo zistiť, či je nový terapeutický prístup bezpečný alebo nie.
V ďalšom štádiu sa 35 osôb s Parkinsonovou chorobou zúčastnilo dvojito zaslepenej štúdie, keď ani oni, ani vedci, ktorí terapiu podávali, nevedeli, či sa každý zaoberá experimentálnou liečbou alebo placebom.
Táto štúdia trvala 9 mesiacov (40 týždňov), počas ktorých tím podával polovici dobrovoľníkov infúzie GDNF mesačne a druhej polovici, ktorá pôsobila ako kontrolná skupina, podávalo placebo.
Nakoniec vedci zorganizovali otvorený pokus, ktorý vychádzal z výsledkov predchádzajúcich testov. V tomto pokuse dobrovoľníci, ktorí predtým dostávali GDNF, pokračovali v tejto liečbe ďalších 40 týždňov.
Tí, ktorí predtým dostávali placebo, mali súčasne GDNF po dobu 40 týždňov. „Od októbra 2013 do apríla 2016 bolo všetkých 41 pacientov, ktorí dokončili rodičovskú štúdiu, podrobený skríningu na účasť na predĺženom pokuse,“ píšu vedci.
Účastníci sa pri prijímaní drogy dohodli, že im do schopností vložia špeciálny port, ktorý im umožní, aby sa infúzie drog dostali priamo do ich mozgu. Po implantácii dostali dobrovoľníci celkovo viac ako 1 000 infúzií liekov každé 4 týždne.
Keď analyzovali výsledky prvej 9-mesačnej (40-týždňovej) štúdie, vedci nezistili žiadne zmeny v mozgu účastníkov, ktorí dostávali placebo. Poznamenali však, že dobrovoľníci, ktorí dostali liečbu GDNF, mali stopercentné zlepšenie putamenu, oblasti mozgu, ktorá obsahuje bunky produkujúce dopamín.
„Priestorová a relatívna veľkosť zlepšenia skenovania mozgu je nad rámec všetkého, čo sme videli v minulosti pri pokusoch s chirurgickým podávaním liečby rastovým faktorom pri Parkinsonovej chorobe,“ upozorňuje hlavný výskumník štúdie Alan Whone.
"Toto predstavuje jeden z najpútavejších dôkazov, že ešte môžeme mať prostriedky na možné opätovné prebudenie a obnovenie dopamínových mozgových buniek, ktoré sa pri Parkinsonovej chorobe postupne ničia," tvrdí Whone.
„Významný prielom“
Pri 18-mesačnej známke, keď boli účastníci liečení GDNF buď 9 mesiacov alebo celých 18 mesiacov, vedci zistili, že u každého sa začalo mierne až výrazné zlepšenie motorických symptómov, keď ich porovnávali s výsledkami predtým pokusy. Vedci tiež dospeli k záveru, že dlhodobé vystavenie účinkom GDNF je bezpečné.
Tím však varuje, že na konci otvorenej štúdie neboli významné rozdiely v zlepšení symptómov medzi účastníkmi, ktorí dostávali GDNF 40 týždňov (9 mesiacov), a tými, ktorí ho dostávali dvojnásobne dlhšie. .
Z tohto dôvodu vedci tvrdia, že je potrebné vykonať ďalšie štúdie, ktoré vyhodnotia, ako dlho by mal človek podstúpiť liečbu, aby získal čo najväčší úžitok.
Napriek tomu Steven Gill, spoluautor štúdie a dizajnér inovatívneho zariadenia na podávanie liekov, zdôrazňuje, že súčasné objavy naznačujú, že táto nová terapia je absolútne bezpečná a uskutočniteľná a ľudia ju môžu podávať dlhodobo.
Okrem toho poznamenáva, že podávanie liekov priamo do oblastí mozgu, na ktoré sa zameriavajú, má potenciál spôsobiť revolúciu v terapeutických prístupoch k neurologickým stavom.
"Táto štúdia ukázala, že môžeme bezpečne a opakovane nalievať lieky priamo do mozgu pacientov počas niekoľkých mesiacov alebo rokov," hovorí Gill.
"Toto je významný prielom v našej schopnosti liečiť neurologické stavy, napríklad Parkinsonovu chorobu, pretože väčšina liekov, ktoré by mohli účinkovať, nemôže prechádzať z krvi do mozgu v dôsledku prirodzenej ochrannej bariéry."
Steven Gill
