Experimentálny liek môže zabrániť Alzheimerovej chorobe
Liek, ktorý vedci v súčasnosti vyvíjajú na liečbu pacientov, ktorí prežili mozgovú príhodu, môže tiež pomôcť zabrániť Alzheimerovej chorobe.
Alzheimerova choroba je najbežnejšou formou demencie.
Podľa Alzheimerovej asociácie žije s týmto ochorením 5,7 milióna ľudí v Spojených štátoch.
Súčasné lieky môžu zmierniť iba niektoré príznaky choroby a zatiaľ neexistuje spôsob, ako zastaviť jej progresiu.
Neurodegenerácia, ktorá sa vyskytuje u ľudí s Alzheimerovou chorobou, je výsledkom nahromadenia proteínu nazývaného beta-amyloid v mozgu.
Beta-amyloid je prítomný v zdravom mozgu, ale nesprávne zložené proteíny sa môžu hromadiť a vytvárať amyloidové plaky.
Tieto plaky znižujú prietok krvi do mozgu, čo vedie k rozpadu mozgových buniek.
V priebehu rokov vedci skúmali mnoho farmakologických spôsobov riešenia týchto plakov, ale dodnes žiadne neviedli k vývoju účinných liekov.
Vedci z University of Southern California (USC) v Los Angeles nedávno preskúmali novú inovatívnu zlúčeninu, ktorú už vedecká komunita skúma.
Predstavujeme 3K3A-APC
3K3A-APC je upravená verzia aktivovaného proteínu C, čo je proteín na báze krvi, ktorý chráni mozgové bunky a cievy pred poškodením v dôsledku zápalu.
Aktivovaný proteín C je prirodzene silný antikoagulant. Avšak zmeny, ktoré vedci vykonali v novo upravenej verzii, znížili jej antikoagulačné vlastnosti asi o 90 percent pri zachovaní jej ochranných výhod.
Vedci už testovali 3K3A-APC na zvieracích modeloch roztrúsenej sklerózy, amyotrofickej laterálnej sklerózy a traumatickom poranení mozgu s povzbudivými výsledkami.
Tento liek je v súčasnosti vo vývoji na liečbu krvácania do mozgu u ľudí, ktorí prekonali mozgovú príhodu. Zdá sa, že tento liek zatiaľ znižuje krvácanie do mozgu s malými vedľajšími účinkami alebo obavami o bezpečnosť.
V dôsledku pozitívneho výkonu 3K3A-APC v iných štúdiách sa autori súčasnej štúdie rozhodli postaviť ho proti Alzheimerovej chorobe. Vedúci autor Berislav V. Zlokovic, Ph.D. píše:
„Kvôli svojej neuroprotektívnej, vaskuloprotektívnej a protizápalovej aktivite pri viacerých modeloch neurologických porúch sme skúmali, či 3K3A-APC môže tiež chrániť mozog pred toxickými účinkami [beta-amyloid] toxínu na myšom modeli Alzheimerovej choroby. “
Posledné zistenia tímu sú uvedené v Journal of Experimental Medicine.
Vedci uskutočnili štúdiu na myšiach s množstvom genetických mutácií, pri ktorých sa preukázalo, že výskum zvyšuje riziko Alzheimerovej choroby. Tieto zvieratá produkujú vysoké hladiny beta-amyloidu a vykazujú kognitívny pokles aj neurozápal.
Ako predpokladali vedci, 3K3A-APC znížil nahromadenie toxického proteínu v mozgu týchto myší.
Myši tiež nepreukázali očakávané deficity pamäte, ktoré vytvára nahromadenie proteínov, a prietok krvi mozgom bol normálny. Pri Alzheimerovej chorobe sú príznaky zápalu v mozgu bežné. U myší, ktoré dostávali 3K3A-APC, tím zaznamenal významné zníženie zápalu.
Ako funguje 3K3A-APC?
Vedci ďalej chceli pochopiť, ako tento experimentálny liek poskytuje svoje výhody. Zistili, že 3K3A-APC znížil množstvo enzýmu nazývaného beta-sekretáza 1 (BACE1), ktorý vytvárajú nervové bunky. BACE1 je nevyhnutný na tvorbu beta-amyloidu; bez nej sa plaky nemôžu formovať.
V minulosti sa vedci pokúšali blokovať BACE1 pomocou rôznych zlúčenín. To zatiaľ neviedlo k novým liekom. Ukázali však, že interferencia s BACE1 znižuje Alzheimerove plaky v mozgu.
Tento súčasný liek používa trochu odlišný prístup, pretože blokuje skôr produkciu enzýmu, ako blokuje samotný enzým.
Vedci sa domnievajú, že 3K3A-APC môže byť najpriaznivejší v počiatočných štádiách Alzheimerovej choroby predtým, ako dôjde k výraznému hromadeniu beta-amyloidu.
Po preštudovaní predchádzajúcich experimentov zameraných na úlohu BACE1 autori píšu: „Spoločne tieto štúdie naznačujú, že optimálne načasovanie liečby [beta-amyloidnej] patológie pomocou inhibítorov BACE1 je skoro v priebehu choroby, pred rozšírením [beta-amyloidu“ ] dochádza k tvorbe plakov. “
"Naše súčasné údaje podporujú myšlienku, že 3K3A-APC má potenciál ako účinná anti-p-amyloidová" terapia pre Alzheimerovu chorobu v počiatočnom štádiu u ľudí. "
Berislav V. Zlokovic
Ako kedykoľvek predtým, ako sa nová liečba dostane na trh, bude potrebný ďalší výskum na ďalších zvieracích modeloch a nakoniec na ľuďoch.
Pretože Alzheimerova choroba je v súčasnosti neliečiteľná, je neoceniteľné nájsť nový spôsob prístupu k chorobe. Tieto výsledky sú vzrušujúce a nepochybne budú čoskoro prebiehať následné práce.
