Zlyhaný liek na demenciu dostane druhú šancu
Biogen, nadnárodná biotechnologická spoločnosť, a Eisai, japonská farmaceutická spoločnosť, plánujú podať žiadosť o schválenie Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) pre Alzheimerovu chorobu, ktorá mala v klinických skúškach zmiešané výsledky. Môže tento kontroverzný liek ponúknuť novú nádej miliónom ľudí na celom svete?
Na celom svete žije asi 50 miliónov ľudí s demenciou, ktorej najbežnejšou formou je Alzheimerova choroba.
Vedci neustále vyvíjajú a testujú nové lieky, aby sa pokúsili spomaliť, zvrátiť alebo aspoň zlepšiť príznaky tohto v súčasnosti nevyliečiteľného stavu.
Napriek tomu sa veľa nových liekov, ktoré vedci vyvinú, nikdy nedostane nad rámec fázy klinického skúšania, pretože buď spôsobujú príliš veľa vedľajších účinkov, alebo sú oveľa menej účinné, ako dúfali ich tvorcovia.
A potom existujú niektoré lieky, ktoré pri testovaní v klinických štúdiách prinášajú zmiešané výsledky. Jedným z takýchto liekov je aducanumab, ktorý vyvinuli vedci združení v spoločnosti Biogen, nadnárodnej biotechnologickej spoločnosti so sídlom v Cambridge, MA.
Aducanumab je monoklonálna protilátka, ktorá má zabrániť alebo spomaliť neurodegeneráciu odstránením toxických beta-amyloidových plakov z mozgu v počiatočných štádiách tohto stavu.
Spoločnosť Biogen testovala liek v dvoch klinických štúdiách fázy III, ale v marci tohto roku sa spoločnosť rozhodla ukončiť testy pred plánovaným termínom, a to na základe posúdenia nezávislej skupiny, že je nepravdepodobné, že by testy dosiahli svoj primárny koncový ukazovateľ.
Keď sa spoločnosť rozhodla ukončiť pokusy hodnotiace tento sľubný nový liek, spoločnosť podľa agentúry Reuters stratila viac ako 18 miliárd dolárov.
Teraz však spoločnosť Biogen oznámila, že - v spolupráci s partnerom, farmaceutickou spoločnosťou Eisai so sídlom v japonskom Tokiu - sa rozhodli predložiť aducanumab na schválenie FDA začiatkom budúceho roka.
Nová analýza ukazuje sľubnejšie výsledky
Spoločnosť Biogen vo svojej tlačovej správe vysvetlila, že k tomuto rozhodnutiu dospeli po vykonaní vlastnej analýzy súborov údajov z dvoch klinických štúdií a o výsledkoch konzultácie s FDA.
„S takýmto ničivým ochorením, ktoré postihuje desiatky miliónov ľudí na celom svete, je dnešné oznámenie skutočne povzbudivé v boji proti Alzheimerovej chorobe. Ide o výsledok priekopníckeho výskumu a svedčí o vytrvalom odhodlaní spoločnosti Biogen nasledovať vedu a robiť pre pacientov správne veci, “hovorí Michel Vounatsos, výkonný riaditeľ spoločnosti Biogen.
„Dúfame, že ponúkneme pacientom prvú terapiu na zníženie klinického poklesu Alzheimerovej choroby a potenciálne dôsledky týchto výsledkov na podobné prístupy zamerané na [beta-amyloid].“
Michel Vounatsos
Tím spoločnosti Biogen vysvetľuje, že predchádzajúca analýza márnosti, ktorá viedla k ukončeniu dvoch klinických štúdií, sa v skutočnosti spoliehala na skorší a menší súbor údajov 1 748 účastníkov, ktorí absolvovali 18 mesiacov liečby aducanumabom.
Teraz vyšetrovatelia konečne analyzovali rozsiahlejší súbor údajov z dvoch pokusov v neskorom štádiu, ktorý obsahoval informácie od 3 285 účastníkov, z ktorých 2 066 absolvovalo 18-mesačnú liečbu liekom. Tieto údaje, tvrdí Biogen, rozprávajú iný príbeh ako tie, ktoré sú zahrnuté v analýze márnosti.
"Tento rozsiahly súbor údajov predstavuje po prvýkrát, čo štúdia fázy III preukázala, že klírens agregovaného [beta-amyloidu] môže znížiť klinický pokles Alzheimerovej choroby a poskytnúť novú nádej lekárskej komunite, pacientom a ich rodinám," hovorí Dr Anton Porsteinsson, ktorý bol hlavným vyšetrovateľom.
"Existuje nesmierna nenaplnená lekárska potreba a komunita Alzheimerovej choroby čakala na tento okamih." Chválim Biogen, FDA, lekársku komunitu a pacientov a ich študijných partnerov za ich vytrvalosť pri práci na tom, aby sa dnešné oznámenie stalo realitou, “dodáva.
Spoločnosť tvrdí, že väčší súbor údajov naznačuje, že - prinajmenšom v jednom z pokusov - mali účastníci, ktorí dostali vysokú dávku aducanumabu, o 23% menší pokles schopností myslenia a tiež menší pokles v ostatných ukazovateľoch kognitívnych schopností.
Spoločnosť však nešpecifikovala, čo to znamená, pokiaľ ide o každodenný život účastníkov a to, či nižšia miera poklesu skutočne ovplyvňuje schopnosť účastníkov udržiavať nezávislý život.
Aj keď nedávne oznámenie spoločnosti Biogen môže dať ľuďom s Alzheimerovou chorobou novú nádej do budúcnosti, niektorí odborníci zostávajú skeptickí, pokiaľ ide o životaschopnosť lieku a o to, či získa súhlas FDA.
„Životaschopnosť takéhoto podania nie je známa, vzhľadom na zmiešané výsledky. Podľa nášho názoru je spoločnosť Biogen do istej miery zúfalá pre hybné sily rastu [...], takže zmena príbehu je nevyhnutne potrebná, “komentuje hlavný analytik biotechnológie RBC Capital Markets Brian Abrahams.
