ALS: Imunitné bunky môžu spomaliť progresiu ochorenia
Nová štúdia prináša nádej ľuďom s ALS. Ukazuje sa, že imunoterapia môže dramaticky spomaliť progresiu ochorenia.
Neurodegeneratívny stav amyotrofická laterálna skleróza (ALS) ovplyvňuje nervové bunky, ktoré riadia pohyb svalov, v mozgu a mieche.
Pri ALS sa tieto bunky časom zhoršujú, čo postupne vedie k celkovej slabosti, problémom s dýchaním, rozprávaním a prehĺtaním.
Výsledkom choroby je nakoniec úplné ochrnutie, zlyhanie dýchania a smrť.
Odhaduje sa, že ALS - ktorá je tiež známa ako Lou Gehrigova choroba, pomenovaná po slávnom hráčovi bejzbalu, ktorému bola táto choroba diagnostikovaná v 30. rokoch, postihuje v súčasnosti v USA 20 000 ľudí.
Okrem toho sa predpokladá, že každý rok v USA dostane diagnózu ALS iba niečo cez 6 000 ľudí.
Na ALS zatiaľ neexistuje žiadny liek. Súčasné spôsoby liečby oneskorujú progresiu ochorenia, ale nie o veľa.
Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) doposiaľ schválil dva lieky na liečbu ALS: jeden predlžuje životnosť o 2-3 mesiace, ale nezlepšuje príznaky a môže pomôcť oddialiť pokles každodenného fungovania.
Prelomový výskum však prináša novú nádej na účinnejšiu liečbu ALS. Vedci pod vedením neurológa Dr. Stanley H. Appela, spoluautora Houstonského metodistického neurologického ústavu v Texase, skúmali výhody imunoterapie pre ľudí s týmto ochorením.
Konkrétnejšie, tím injektoval typ imunitných T buniek nazývaných regulačné T bunky (Tregs) do troch pacientov s ALS. Toto je prvýkrát, čo sa táto terapia skúmala u ľudí.
Zistenia boli zverejnené v časopise Neuroimunológia a neuroinflamácia.
Štúdium úlohy Tregov v ALS
Tregs pomáhajú predchádzať zápalu, ktorý charakterizuje ALS, a urýchľujú progresiu ochorenia.
„Zistili sme,“ poznamenáva Dr. Appel, „že mnoho našich pacientov s ALS malo nielen nízku hladinu Tregs, ale aj to, že ich Tregs nefungovali správne.“
Vedci teda predpokladali, že zvýšenie hladín Tregs u troch pacientov s ALS spomalí ochorenie.
„Verili sme, že zlepšenie počtu a funkcie Tregov u týchto pacientov ovplyvní postup ich choroby,“ hovorí Dr. Appel.
Účastníci podstúpili procedúru známu ako leukaferéza. Leukaferéza, ktorá sa často používa na liečbu pacientov s leukémiou, spočíva v odobratí krvi pacientov a ich „odfiltrovaní“ pomocou špeciálneho prístroja, ktorý oddeľuje biele krvinky od červených.
V tomto prípade vedci oddelili Tregy od červených krviniek a rozšírili ich ex vivo. Potom sa červené krvinky vrátili do krvi.
Vedci si všimli, že v prípade pacientov, ktorých Tregy nefungovali správne, sa bunky vrátili do normálu, akonáhle boli bunky mimo tela.
V priebehu štúdie dostávali pacienti osem injekcií Treg a ich progresia ochorenia sa hodnotila pomocou dvoch rôznych hodnotiacich stupníc progresie ALS.
„Od rozsudku smrti k doživotnému trestu“
Prvý autor štúdie Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., neurológ z metodizmu v Houstone, podrobnejšie popisuje výskum a podáva správy o zisteniach. Hovorí: „Osoba má v krvi v obehu približne 150 miliónov Tregov.“
„Každá dávka lieku Tregs podaná pacientom v tejto štúdii viedla k asi 30 až 40-percentnému zvýšeniu oproti normálnym hladinám,“ dodáva Dr. Thonhoff.
"Ako sme verili, naše výsledky ukázali, že je bezpečné zvýšiť ich hladinu Treg," hovorí Dr. Appel. Dr. Thonhoff dodáva: „Spomalenie progresie ochorenia bolo pozorované počas každého kola štyroch infúzií Treg.“
„Čo nás prekvapilo,“ pokračuje, „bolo to, že progresia ich ALS sa dramaticky spomalila, zatiaľ čo dostávali infúzie správne fungujúcich Tregov.“
"Dúfam, že tento výskum zmení ALS z trestu smrti na doživotie." Nelieči to chorobu pacienta, ale môžeme to zmeniť. “
Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff je tiež veľmi spokojný s výsledkami a dúfa v budúce terapie. Hovorí: „Budú potrebné väčšie štúdie, aby sa zistilo, či ide o účinnú liečbu, ale ako klinik a výskumný pracovník, ktorý sa špecializuje na ALS, som veľmi nadšený nádejou, ktorú tieto počiatočné zistenia poskytujú.“
