Liečebné konope na epilepsiu schválené najskôr FDA
V súvislosti s čoraz hlasnejšou medzinárodnou diskusiou o tom, či by sa pacientom s ťažkými formami epilepsie malo umožniť užívať liečebné konope na zvládnutie ich stavu, Úrad pre potraviny a liečivá práve jeden z týchto liekov oficiálne schválil.
Medzinárodné médiá nedávno bombardovali svoje publikum reportážou z prípadu britskej matky, ktorej britské colné úrady zaistili obchod s liečebným kanabisom.
Žena mala pri sebe kanabisový olej, ktorý priniesla do Veľkej Británie, aby pomohla zvládnuť stav svojho 12-ročného syna, ktorý má ťažkú formu epilepsie.
Spor nakoniec viedol úradníkov Spojeného kráľovstva k tomu, že pre mladého chlapca urobili výnimku a zhabanú látku vrátili.
V Spojených štátoch je kanabis legalizovaný na lekárske účely v niektorých štátoch, ale donedávna ešte nezískal súhlas Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA), ktorý je bezpečný pri liečbe alebo liečbe akýchkoľvek zdravotných ťažkostí.
V pondelok však FDA konečne schválila použitie perorálneho roztoku kanabidiolu (CBD) s názvom Epidiolex na liečbu dvoch zriedkavých foriem epilepsie - Lennox – Gastautov syndróm a Dravetov syndróm - u pacientov vo veku od 2 rokov.
Aj keď CBD pochádza z rastliny marjiuana Cannabis sativa, neindukuje stav intoxikácie. „Vysoký“ je naopak spôsobený ďalšou zložkou konope, ktorá sa nazýva tetrahydrokanabinol (THC).
„Úrad FDA [podporuje] výskum v tejto oblasti už mnoho rokov,“ uvádza v oficiálnom vyhlásení komisár FDA Dr. Scott Gottlieb. "Ale marihuana je plánovaná zlúčenina I so známymi rizikami."
Drug Enforcement Administration (DEA) tvrdí, že látky podľa Zoznamu I „sú definované ako lieky, ktoré v súčasnosti nie sú akceptované na lekárske účely a majú vysoký potenciál zneužívania.“
Z tohto dôvodu Dr. Gottlieb špecifikuje, že FDA potrebovala pred schválením akejkoľvek drogy z kanabisu na lekársku terapiu vidieť spoľahlivé dôkazy spĺňajúce prísne kritériá. A Epidiolex je prvý liek, ktorý dosiahol tieto vysoké štandardy.
"Toto je dôležitý lekársky pokrok." Je však tiež dôležité poznamenať, že nejde o schválenie marihuany alebo všetkých jej zložiek, “zdôrazňuje komisárka.
„Toto je schválenie jedného konkrétneho lieku CBD na konkrétne použitie. A vychádzalo to z dobre kontrolovaných klinických štúdií hodnotiacich použitie tejto zlúčeniny pri liečbe konkrétneho stavu, “dodáva.
Liečba zriedkavej a ťažkej epilepsie
Dve podmienky, ktoré bude tento nový liek liečiť - Lennox – Gastautov syndróm a Dravetov syndróm - sú zriedkavými aj závažnými typmi detskej epilepsie.
Lennox – Gastautov syndróm sa najčastejšie začína vo veku od 3 do 5 rokov a je charakterizovaný častými záchvatmi, z ktorých mnohé sú tonické - to znamená, že zahŕňajú náhle stuhnutie svalov končatín a iných častí tela.
Prakticky u všetkých detí s diagnostikovaným týmto ochorením sa objavuje aj mentálne postihnutie a väčšina z nich tiež vyžaduje pomoc so základnými dennými činnosťami.
Dravetov syndróm sa objavuje v prvom roku dojčenia a začína sa febrilnými záchvatmi. S rozvojom stavu sa vyskytujú aj iné typy záchvatov. Patria sem myoklonické záchvaty charakterizované krátkymi nekontrolovanými svalovými kŕčmi.
U niektorých detí sa môže tiež vyvinúť stav známy ako „status epilepticus“, v ktorom sa u nich vyskytujú nepretržité záchvaty, ktoré si vyžadujú núdzový zásah. U pacientov s týmto syndrómom sa často vyskytujú zlé jazykové schopnosti, poruchy motoriky a hyperaktivita a môže byť pre nich ťažké vzťahovať sa na ostatných.
„Ťažko kontrolovateľné záchvaty, ktoré majú pacienti s Dravetovým syndrómom a Lennox-Gastautovým syndrómom, majú výrazný vplyv na kvalitu života týchto pacientov,“ poznamenáva Dr. Billy Dunn, riaditeľ divízie neurologických produktov v centre FDA. pre hodnotenie a výskum drog.
„Okrem ďalšej dôležitej možnosti liečby pacientov Lennox – Gastaut prinesie toto prvé schválenie lieku špeciálne pre pacientov s Dravetovým syndrómom významné a potrebné zlepšenie terapeutického prístupu k starostlivosti o ľudí s týmto ochorením.“
Potenciálne riziká a vedľajšie účinky
Epidiolex bol testovaný v troch randomizovaných, dvojito zaslepených, placebom kontrolovaných štúdiách, ktoré odhalili, že liek, ak sa užíva v kombinácii s inými liekmi, je účinný pri znižovaní frekvencie záchvatov u pacientov so syndrómom Lennox – Gastaut alebo Dravet.
Boli zaznamenané aj vedľajšie účinky, z ktorých najčastejšie boli: letargia, únava, znížená chuť do jedla, zvýšené hladiny pečeňových enzýmov, hnačky, vyrážky, slabosť, nespavosť, zlý spánok a infekcie.
Je potrebné vziať do úvahy aj vážnejšie riziká, hoci FDA poznamenáva, že takéto problémy môžu vzniknúť v súvislosti s akýmikoľvek liekmi na epilepsiu. Môžu to byť riziká: samovražedné myšlienky, pokusy o samovraždu, zvýšená agresivita alebo agitácia, depresia a záchvaty paniky.
Možné je aj poškodenie pečene, hoci hlásené prípady boli, všeobecne povedané, mierne. To však môže byť rizikový faktor pre závažnejšie problémy spojené s pečeňou.
„Dnešné schválenie,“ hovorí Dr. Gottlieb, „preukazuje našu oddanosť vedeckému procesu a spolupráci s vývojármi produktov pri uvádzaní produktov na báze marihuany na trh.“
„Naďalej sa držíme nášho zlatého štandardu pre vývoj a kontrolu produktov,“ dodáva. „Takýto proces zaisťuje, že všetky nové terapie marihuanou a jej zložkami sú bezpečné, účinné a vyrábané vo vysokej a konzistentnej kvalite.“
„A čo je najdôležitejšie,“ uzatvára komisár FDA, „tieto výrobky sa preukázali ako bezpečné a účinné pre pacientov.“
