Môžeme dôverovať výsledkom z raných klinických štúdií?
Výsledky skorých klinických štúdií skúmajúcich nové spôsoby liečby chronických chorôb môžu byť podľa analýzy zverejnenej tento týždeň drasticky prehnané.
Ako sa priemerná dĺžka života človeka pomaly predlžuje, počet ľudí s chronickými stavmi neustále rastie. V skutočnosti takmer polovica dospelých v Spojených štátoch teraz žije s najmenej jedným chronickým ochorením.
Všetky tieto stavy - ktoré zahŕňajú srdcové a obličkové choroby, mŕtvicu, rakovinu a cukrovku - možno liečiť, ale veľa dostupných spôsobov liečby má nepríjemné vedľajšie účinky. Žiadna sa zatiaľ nedá vyliečiť.
Lekári aj pacienti netrpezlivo očakávajú novinky o nových inovatívnych spôsoboch liečby chorôb. Lekársky výskum je zároveň na historickom maxime. Globálne sa počet registrovaných klinických štúdií od roku 2004 do roku 2013 zvýšil sedemnásobne.
Takéto zvýšenie výskumu môže byť iba dobrou vecou pre ľudí, ktorí dúfajú v nové spôsoby liečby. A tu o Lekárske správy dnes, pokrývame čo najviac relevantných nových objavov.
Našich čitateľov stále vracia, keď posúvame prsty do nových poznatkov z najlepších časopisov. Dôležitosť a vzrušenie z priekopníckej vedy mi dáva prácu.
Keď som si teda prečítal správu, o ktorej dnes diskutujeme, musím priznať, že mi trochu kleslo srdce. Stručne povedané, vedci dospeli k záveru, že k výsledkom skorých klinických štúdií je potrebné pristupovať opatrne.
Analýza, ktorá sa uskutočnila v praktickom centre Mayo Clinic Evidence-Based Practice Center, skúma zlovestne pomenovaný Proteus efekt.
Efekt Proteus
Pri prvom vyskúšaní novej liečby sú skoré výsledky často oveľa výraznejšie ako tie, ktoré sa našli v neskorších pokusoch. Inými slovami, testovaný liek alebo procedúra sa spočiatku javia ako lepšie fungujúce a potom, keď dôjde k ich opätovnému vyšetreniu neskôr, sa veľkosť účinku zmenší. Toto sa nazýva Proteus efekt.
Aj keď bol tento účinok predtým meraný v iných oblastiach, hlavný autor štúdie Dr. Fares Alahdab chcel tento jav preskúmať v súvislosti s klinickými skúškami chronických stavov.
Chcel presne vidieť, koľko štúdií bolo ovplyvnených a o koľko. Ďalšou dôležitou otázkou, ktorú si tím položil, bolo: „Prečo sa to deje?“
Na preskúmanie preštudovali stovky článkov. Tieto zdroje pochádzali z 10 najlepších lekárskych časopisov, ktoré hodnotili podľa svojho faktora vplyvu - univerzálny systém hodnotenia časopisov. Konkrétne sa zamerali na 70 metaanalýz publikovaných v rokoch 2007–2015.
Zistenia sú zverejnené v časopise Zborník Mayo Clinic. Vedci odhalili, že účinok prvej alebo druhej štúdie zameranej na zariadenie alebo liečbu bol 2,67-krát väčší ako účinok, ktorý sa prejavil v nasledujúcich štúdiách.
„Tento fenomén prehnaných prvých výsledkov bol prítomný v ohromných 37 percentách štúdií, ktoré sme preskúmali,“ prezrádza Dr. Alahdab.
Efekt je zaujímavý a možno nečakaný. Má však aj vážne dôsledky pre jednotlivcov s chronickými chorobami a pre tých, ktorí ich liečia.
„Pacienti často trpia viac ako jedným chronickým ochorením a oni a ich lekári sledujú výskum nových spôsobov liečby. Musia si uvedomiť, že účinok pozorovaný v predchádzajúcich pokusoch sa nemusí časom prejaviť a môže byť oveľa skromnejší. “
Vedúci výskumný pracovník Dr. M. Hassan Murad
Stručne povedané, rozhodovanie o starostlivosti ako odpoveď na skoré zistenia môže byť predčasné.
Prečo sa to deje?
Vedci zahájili svoju štúdiu mnohými teóriami, prečo existuje Proteusov efekt. Niektoré premenné, ktoré môžu hrať určitú úlohu, zahŕňajú veľkosť štúdie (možno sa v neskorších štúdiách zúčastnilo viac subjektov), dĺžka štúdie (možno skôr trvali kratšie štúdie) a populácia v štúdii (rozdiel medzi pacientmi a ambulantnými pacientmi, napr. inštancia).
Ďalším faktorom, ktorý môže hrať úlohu, je financovanie. Ak vedci pracujú pre spoločnosť, ktorá vyrába liečivo, ktoré testujú, môže to mať motiváciu zbierať pozitívne výsledky. Štúdia môže byť podobne predčasne zastavená, aby priniesla priaznivejšie výsledky.
Keď sa analýza zamerala na každú z vyššie uvedených premenných (a na mnohé ďalšie), nezistila vo všetkých skúškach štatisticky významné účinky. Ale v každom jednotlivom prípade môže byť za účinok zodpovedný jeden alebo mnoho z týchto faktorov.
Zdá sa, že neexistuje jediná odpoveď. Autori píšu: „Prinajmenšom zatiaľ je Proteusov efekt nepredvídateľný.“
To neznamená, že výsledky skorých klinických skúšok sú irelevantné alebo zbytočné. Pokiaľ MNT znepokojené, stále stojí za to o nich informovať. Dr. Murad si nepraje, aby boli jeho zistenia považované za negatívne.
Vysvetľuje v skutočnosti: „Niektorí ľudia si môžu myslieť, že ide o anti-inovačné posolstvo. Naopak, vítame nové liečebné postupy. Chceme len, aby ľudia vedeli, že prínos, ktorý sa dá vidieť v skutočnej praxi, keď sa liečba podáva ľuďom s rôznymi komorbiditami a v rôznych prostrediach, môže byť menší, ako bol zaznamenaný v prvých klinických štúdiách. “
Správa vziať si domov je jednoduchá: prvé výsledky berte so štipkou soli. Nie je to tak, že skoré pokusy nie sú irelevantné - ďaleko od toho. Sú nevyhnutnou súčasťou cesty od teórie k praxi. Je potrebné doladiť zistenú váhu.
Tu na MNT, ešte nie sme úplne pripravení na zavesenie klávesníc.
