Transplantácia kmeňových buniek spomaľuje progresiu SM
Predbežná klinická štúdia ukazuje, že transplantácia kmeňových buniek je spolu s prípustnou dávkou chemoterapie bezpečná a účinnejšia pri spomalení roztrúsenej sklerózy ako iné existujúce terapie.
Roztrúsená skleróza (MS) je chronický neurodegeneratívny stav, ktorý postihuje asi 400 000 jednotlivcov v Spojených štátoch a viac ako 2 milióny ľudí na celom svete.
Podľa nového klinického skúšania má 85 percent týchto ľudí takzvanú relaps-remitujúcu SM. To znamená, že ich príznaky sa počas vzplanutia ochorenia často zhoršujú, ale tiež sa striedajú s fázami remisie.
Pri SM imunitný systém tela nerozpoznáva svoj vlastný centrálny nervový systém, takže napáda myelín, ochranný obal okolo nervových buniek.
Aj keď nie je známy žiadny liek na SM, súčasná liečba zahŕňa takzvané terapie modifikujúce chorobu, ako sú interferóny, glatirameracetát alebo monoklonálne protilátky, ktoré znižujú zápal a spomaľujú ochorenie.
Tieto terapie však nie sú úplne účinné. Posledná štúdia tiež poznamenáva, že po 2 rokoch liečby nemá 30 až 50 percent ľudí „žiadny dôkaz o chorobe“. Po 4 rokoch liečby to klesne na 18 percent.
Tento nový výskum naznačuje, že terapia kmeňovými bunkami môže byť účinnejším spôsobom spomalenia progresie ochorenia.
Pokus viedol Dr. Richard K. Burt z divízie imunoterapie na Lekárskej fakulte Northwestern University Feinberg v Chicagu v IL. Tím sa rozhodol porovnať účinok transplantácie kmeňových buniek s účinkom konvenčných terapií modifikujúcich ochorenie na progresiu SM.
Dr. Burt a jeho kolegovia zverejnili výsledky svojho pokusu v časopise JAMA.
„Účinnejšia“ transplantácia kmeňových buniek
Ako vysvetľuje Dr. Burt a jeho kolegovia vo svojej práci, „transplantácia krvotvorných kmeňových buniek“ má za cieľ eliminovať „autoreaktívne“ lymfocyty - jeden z hlavných typov imunitných buniek v ľudskom tele - a „reštartovať nový imunitný systém v inom zápalové prostredie. “
Podľa príspevku predchádzajúce prípadové štúdie zistili, že 70 percent tých, ktorí mali úžitok z transplantácie kmeňových buniek, malo 4 roky remisiu bez chorôb.
Pre túto štúdiu vedci v rokoch 2005 až 2016 prijali 110 pacientov zo štyroch lekárskych centier v USA.
Účastníci štúdie boli vo veku 18–55 rokov a mali „vysoko aktívnu“ SM s remitenciou relapsu.
Dr. Burt a tím náhodne priradili týchto účastníkov buď k liečbe modifikujúcej chorobu, ako to odporúča ich neurológ, alebo k transplantácii kmeňových buniek.
Druhá skupina podstúpila transplantáciu kmeňových buniek v „nemyeloablatívnom režime“, čo znamená, že dostali aj nižšiu, znesiteľnejšiu dávku chemoterapie.
Hlavným výsledkom sledovaným vedcami bola progresia ochorenia. Skúmali tiež neurologické postihnutie účastníkov, ich kvalitu života, čas do relapsu a dôkazy o chorobe.
Celkovo možno povedať, že transplantácia kmeňových buniek „bola účinnejšia ako terapia modifikujúca ochorenie u pacientov s relaps-remitujúcou SM,“ tvrdia vedci. Liečba kmeňovými bunkami viedla k „predĺženiu času do progresie ochorenia“.
Terapia tiež zlepšila ďalšie výsledky, vrátane každodenného fungovania účastníkov, kvality života a neurologických funkcií.
„Na zopakovanie týchto zistení a na vyhodnotenie dlhodobých výsledkov a bezpečnosti je však potrebný ďalší výskum,“ upozorňujú vedci.
„Pokiaľ je nám známe,“ píšu, „toto je prvá randomizovaná štúdia [transplantácie kmeňových buniek] u pacientov s relaps-remitujúcou SM.“
